都說物競天擇，適者生存，優(yōu)勝劣汰的規(guī)則放在藥物界同樣適用。一般來說，新藥從研發(fā)到上市一直處于投資高、風險高以及競爭激烈的狀態(tài)，且新藥在這過程中很容易夭折，賠得人血本無歸。
但同時，這種高風險、高投資的新藥一旦上市，就有非常高的利潤回報。所以哪怕一個藥物從研發(fā)到上市銷售需要耗費十年左右的時間，并且成功率僅有0.01%~0.02%，制藥企業(yè)仍然愿意花費大量人力物力及資金研制新藥。
新藥從研發(fā)到上市的過程堪比取經(jīng)路，這期間藥物經(jīng)歷了怎樣的困難險阻呢？
一、藥物研發(fā)
1、靶點和靶標
每個藥物都有特定的效用，這個特定的效用是針對體內(nèi)某一部分的。既然是針對某一部分的，那么這一部分就需要有一個接收藥物分子的位置，這個位置我們稱之為靶點。而這個靶點上能與藥物分子結(jié)合發(fā)揮作用的生物大分子，我們稱作靶標。
藥物研發(fā)的首要任務(wù)就是要先找出這個靶點，找出了靶點，相應(yīng)的靶標也就確立了。當然，還要確定這個靶點是有效的，即靶點、靶標與疾病相關(guān)，并且通過調(diào)節(jié)靶標的生理活性能有效地改善疾病癥狀。
2、先導化合物
先導化合物就是新藥的前身，是指通過各種途徑和手段得到的具有某種生物活性和化學結(jié)構(gòu)的化合物。目前主要有兩種方式獲得先導化合物，一種是合成，一種是篩選。
（1）合成
合成是根據(jù)靶點的空間結(jié)構(gòu)設(shè)計可匹配的化學結(jié)構(gòu)，在用這些化學結(jié)構(gòu)合成相應(yīng)的化合物。這種化合物對病癥有針對性。
這類先找靶點再合成的先導化學物事先已經(jīng)確定好了療效，是有針對性地研發(fā)。
（2）篩選
通過對化合物庫進行大范圍、多品種的隨機篩選，從而發(fā)現(xiàn)先導化合物。這樣發(fā)現(xiàn)的先導化合物研究成本高，但更容易得到。
這類先導化合物不具有特定的功效，需要先做生物活性。簡單點說，生物活性就是抗菌、抗腫瘤、抗炎、抗血栓、鎮(zhèn)痛、利尿之類的作用。
（3）優(yōu)化
確定化合物有較好的活性后，還需要研究化合物的毒性是否低，對機體造成的副作用較小。
為了使先導化合物更安全更有效，需要根據(jù)構(gòu)效關(guān)系對先導化合物進行結(jié)構(gòu)優(yōu)化。
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